Благодаря генетически модифицированным клеткам работники медицинской сферы впервые преодолели такой недуг, как лейкемия. С этим заболеванием попрощалась девочка Лейла. Когда ей было три года, врачи диагностировали у нее острый лимфобластный лейкоз. Этот недуг проявляется в выбрасывании в кровь раковыми стволовыми клетками костного мозга большого количества незрелых лимфоидных клеток.
Девочка прошла химиотерапию, а также ей пересаживали костный мозг. Однако эти действия врачей оказались безуспешными. По этой причине они попросили помощи в Васима Касима, который, работая в лондонском Университетском колледже, разрабатывает генетические методы преодоления этой болезни.
Генетический способ борьбы заключается во взятии иммунных клеток из тела больного, проведении генетической модификации их для противостояния и преодоления рака и возвращения их в организм пациента. Поскольку Лейла имела очень малый возраст, Касим был вынужден брать материал у здорового донора. Конечно, взятые клетки были модифицированы таким образом, чтобы их можно было использовать для сотен пациентов, которые в придачу могут иметь проблемы со зрением. Решить последние можно благодаря контактным линзам. Многие сведения о них есть на сайтеhttp://mkl.ua/category/linzy-s-uv-filtrom/, который еще и имеет немало интересных предложений.
Кроме этого Касиму пришлось проводить генное изменение этих клеток, используя «молекулярные ножницы» - белки TALEN. Это необходимо было сделать для того, чтобы клетки ребенка распознали чужие клетки как свои. Британский медик вырезал ген, который отвечает за рецептор, распознающий клетки реципиента как чужого, и ген, который делает Т-клетки донора видимыми для антител, употребляемых девочкой.
К тому времени Т-клетки UCART19 были проверены только на мышах. Однако, для родителей это была единственная надежда и они согласились. Хотя существовала вероятность, что молекулярные ножницы сработают неправильно (в некоторых случаях они могут вырезать не те гены), лечение завершилось успехом. Донорским Т-клеткам удалось преодолеть лимфобласты.
После девочке снова провели пересадку костного мозга, и появление здоровых иммунных клеток привело к распознаванию UCART19 как чужих.
