В результате применения одного лекарства, которое подавляет иммунную систему, и применятся для лечения ревматоидного артрита, удалось продлить жизнь мальчику из Минесоты, который страдает редким генетическим заболеванием - болезнью Помпе.
Команда ученых и медиков предложили новый метод лечения при помощи лекарства Ритуксан или Ритуксимаб, которое ранее применялось для лечения неходжкинской лимфомы и ревматоидного артрита.
Ритуксан - это моноклональные антитела, генетически воспроизведенная молекула иммунной системы. Ученые применяли это лекарство в сочетании с другим препаратом, который применяется для лечения ревматодиного артрита и носит название Метотрексат, также мальчику вводили Гамма-глобулин, чтобы подавить реакцию иммунной системы.
По сообщению врачей, «похоже, такой метод лечения действительно эффективен».
Болезнь Помпе - это патология энзимов, и те люди, которые становятся жертвами этого заболевания, страдают от нехватки альфа-глюкозидаза, вещества, необходимого человеку для расщепления гликогена, который имеет свойство накапливаться в организме.
Такое накопление сахаров в организме приводит к разрушению мышц, особенно мышц сердца и скелетной мускулатуры.
Лечение этой болезни ранее проводилось при помощи энзимо-заместительной терапии, но многие новорожденные с этим заболеванием не жили и больше года, т.к. эта терапия не помогала.
На сегодняшний день этот мальчик является самым «старшим», кому удалось выжить.
Сейчас врачи говорят о том, что такая терапия проводилась только детям, но такой метод лечения можно попробовать использовать для лечения от других заболеваний, таких как гемофилия А и В, болезнь Гоше и болезнь Фабри.
