Группа специалистов из лондонского колледжа, во главе которого стоит Франческо Мунтони, поражена итогами тестирования нового лекарства от спинальной мышечной атрофии. Это генетическое заболевание может иметь разную степень тяжести. Дети, которые имеют его в сложной форме, не могут нормально ходить и даже сидеть. Да и до двухлетнего возраста они доживают редко.
Малыши, которые прошли курс нового лекарства нусинерсен, смогли не только сидеть самостоятельно, но и ходить, правда, с поддержкой. Результаты оказались впечатляющими, и ученые решили приостановить испытания нового препарата досрочно. Действие нового лекарства оказалось настолько очевидным, что давать плацебо детям из второй группы было бы неэтично.
В нусинерсене находятся фрагменты ДНК. Они могут связываться с некоторыми участками РНК. Таким образом, можно блокировать или же изменять продукцию определенных белков. Несмотря на то, что потенциал у подобных препаратов очень высокий, в клинической практике они практически не встречаются. Это обусловлено тем, что длительное время ученые не могли найти метод защиты вводимых фрагментов ДНК от разрушения. При разработке нусинерсена они модифицировали их, в результате этого получился долгоживущий препарат, которые после введения не разрушался и надежно связывался с РНК.
Такие лекарства могут не только предотвратить развитие болезни, но и даже не допустить ее появления. Причем, несмотря на превосходные результаты, нельзя утверждать о том, что препарат получился эффективным на сто процентов. Есть у этого лекарства и свои недостатки. Пациентам требуются постоянные дополнительные инъекции. Кроме того, вводиться препарат должен в спинной мозг. А у подобной процедуры нередко возникают осложнения. Ученые уверены, что подобные лекарства могут быть созданы и страдающих болезнью Альцгеймера.
Вашему престарелому родственнику необходим постоянный профессиональный врачебный уход? В таком случае рекомендуется определить его в дом престарелых в подмосковье, где такие услуги предоставляются по приемлемой цене. Пансионат находится в живописном месте.
