Учеными впервые в истории была использована уникальная генная терапия, направленная на лечение детей, страдающих редким отклонением, а также аутоиммунным недугом, как передает BBC. Как известно, дети, которые были рождены с метахроматической лейкодистрофией, первоначально развиваются вполне нормально.
Однако потом, когда они достигают возраста 1-2 лет, генетический дефект служит началом «отката» назад в развитии организма, часть мозга разрушается. Второе расстройство представляет собой синдром Вискотта-Олдрича. Он делает человека беззащитным перед раком и инфекциями. Кроме того, иммунная система способна атаковать отдельные части тела.
Возможности интернет сегодня настолько безграничны, что мы можем, используя его, узнавать самые последние новости, а также посещать полезные сайты, так, магазин брендовой одежды предлагает приобрести выгодно роскошные товары. Метод генной терапии был разработан сотрудниками НИИ Сан-Раффаэла. Они использовали мутированный вирус для того, чтобы производить исправления возникших в организме изменений, происходящих в генах человека. На первом этапе у пациента из костного мозга берутся стволовые клетки.
Далее их заражают вирусом, привнося в них частицы ДНК, которые имеют правильный код. Подправленные клетки вновь имплантируют в организм. Для того чтобы провести тестирование влияния этой методики на метахроматическую лейкодистрофию, были отобраны дети, у которых еще не началось ухудшение состояния. Сейчас 3 пациентов чувствуют себя не хуже своих здоровых сверстников. А у троих пациентов, которые имели аутоиммунные недуги, снизилось количество экзем и частота возникновения инфекций.
